Exjade, a gyakori transzfúziók okozta vastúlterhelés új terápiájának hazai költséghatékonysági elemzése

Cikk címe: Exjade, a gyakori transzfúziók okozta vastúlterhelés új terápiájának hazai költséghatékonysági elemzése

Szerzők: Dr. Kósa József

Intézmények: Novartis Hungária Kft. Orvosi Osztály

Évfolyam: VI. évfolyam

Lapszám: 2007. /

Oldal: 38-42

Terjedelem: 5

Rovat:

Alrovat:

Absztrakt:

Költséghatékonysági elemzést végeztünk a mielodiszpláziás szindróma (MDS) talaján kialakult vastúlterhelés, az ún. hemosziderózis terápiája kapcsán, melyben két vaskelációs kezelést, a nálunk is elérhető deferoxamin (Desferal) és az új deferazirox (Exjade) terápiákat hasonlítottuk össze. Az Exjade a Desferal kezeléssel összehasonlításban dominánsnak mutatkozott, vagyis jobb minőségű kezelés volt elérhető vele alacsonyabb áron. Érzékenységi vizsgálataink megerősítették a megdöbbentő szakirodalmi adatokat, mely szerint megfelelő kezelés nélkül a betegek közel 1,5 évvel korábban halnak meg, mint kellene, valamint hátralévő életük során 100%-ban alakul ki szívelégtelenség, diabétesz és hipoparatireózis szövődménye. Ezen vastúlterhelt betegek 50%-ánál elsődlegesen a szívelégtelenség a halál oka. Az Exjade kezelést költséghatékonynak találtuk, melynek terápiás költsége összemérhető más onkológiai készítmények árával.

Abstract:

Economic analysis was conducted to assess the costs, effectiveness and cost-effectiveness of Exjade, a novel treatment of chronic iron overload due to the frequent blood transfusions in MDS (mielodisplastic syndrome) compared to Desferal that of the usual treatment. Exjade iron chelating therapy when compared to Desferal was dominant; hence it provides a better care with a higher QALY gain at a lower cost. The results of the sensitivity analysis show that patients die 1,5 year earlier without adequate iron chelation and they have a probability of 100% to develop heart insufficiency, diabetes and hypoparathireosis. In these patients the primary cause of death is heart insufficiency in 50% of the cases. Exjade therapy proved to be cost-effective and the therapeutic costs were comparable to other therapies in the oncology field.

Szerző Intézmény
Dr. Kósa József Novartis Hungária Kft. Orvosi Osztály

[1] Gabutti V, Piga A. Results of long-term iron-chelating therapy. Acta Haematol. 1996; 95:26-36.
[2] Cohen A. Management of iron overload in the pediatric patient. Hematol Oncol Clin North Am. 1987; 3:521- 544.
[3] Arboretti R, Tognoni G, Alberti D. Pharmacosurveillance and quality of care of thalassaemic patients. Eur J Clin Pharmacol. 2001; 56:915-922.
[4] Nick H-P, Acklin P, Lattmann R, et al. Development of tridentate iron chelators: from desferrithiocin to ICL670. Curr Med Chem. 2003; 10:1065-1076.
[5] Cappellini MD, Cohen A, Piga A, Bejaoui M, Perrotta S, Agaoglu L, et al. A Phase III study of deferasirox (ICL670), a once-daily oral iron chelator, in patients with β-thalassemia. Blood First Edition Paper, prepublished online December 15, 2005; DOI 10.1182/blood- 2005-08-3430.
[6] Vichinsky E, Fischer R, Fung E, Onyekwere O, Porter J, Swerdlow P, et al. A randomized, controlled Phase II trial in sickle cell disease patients with chronic iron overload demonstrates that the once-daily oral iron chelator deferasirox (EXJADE, ICL670) is well tolerated and reduces iron burden. Poster presented at the 47th Annual Meeting and Exposition of the American Society of Hematology. Atlanta, GA. December 10-13, 2005. #2334.
[7] Weinstein MC, Toy EL, Sandberg EA, Neumann PJ, Evans JS, Kuntz KM, Graham JD, Hammitt JK. Modeling for health care and other policy decisions: uses, roles, and validity. Value Health. 2001;4(5):348-61.
[8] Sonnenberg FA, Beck JR. Markov models in medical decision making: a practical guide. Med Decis Making. 1993;13(4):322-38.
[9] Borgna-Pignatti C, Rugolotto S, De Stefano P, Zhao H, Cappellini MD, Del Vecchio GC, et al. Survival and complications in patients with thalassemia major treated with transfusion and deferoxamine. Haematologica. 2004;89(10):1187-93.
[10] Zurlo MG, De Stefano P, Borgna-Pignatti C, Di Palma A, Piga A, Melevendi C, et al. Survival and causes of death in thalassaemia major. Lancet. 1989;2(8653):27- 30.
[11] De Abreu Lourenco R, Osborne R, Dalton A, Houltram J, Dowton D, Joshua D, Ho PJ, Lindeman R. An Oral Iron Chelator and Quality of Life. Blood 2005;106(11 Part 2): Abstract #5553.
[12] Fryback DG, Dasbach EJ, Klein R, Klein BE, Dorn N, Peterson K, Martin PA. The Beaver Dam Health Outcomes Study: initial catalog of health-state quality factors. Med Decis Making. 1993;13(2):89-102.
[13] Lewis EF, Johnson PA, Johnson W, Collins C, Griffin L, Stevenson LW. Preferences for quality of life or survival expressed by patients with heart failure. J Heart Lung Transplant. 2001;20(9):1016-24.