Tudományos bizonyítékok alkalmazása és értékelése a ritka betegségek gyógyszeres kezelésében az egészségügyi döntéshozatal szempontjából

Cikk címe: Tudományos bizonyítékok alkalmazása és értékelése a ritka betegségek gyógyszeres kezelésében az egészségügyi döntéshozatal szempontjából

Szerzők: Prof. Dr. Boncz Imre

Intézmények: Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem

Évfolyam: VIII. évfolyam

Lapszám: 2009. /

Oldal: 46-52

Terjedelem: 7

Rovat:

Alrovat:

Absztrakt:

A ritka betegségek azon betegségeket jelölik, melyek alacsony gyakorisággal fordulnak elő, vagyis kisebb betegpopulációt érint megjelenésük. Tanulmányunkban áttekintést kívánunk nyújtani a ritka betegségek gyógyszeres kezelésének (orphan drug) speciális egészséggazdaságtani vonatkozásairól. Elemzésünk célja annak bemutatása, hogy a tudományos bizonyítékok alkalmazásának és értékelésének speciális problémái hogyan jelentkeznek a ritka betegségek esetében. Az alacsony betegszám problémát okoz a klinikai vizsgálatokban, komoly nehézséget jelentve például egy randomizált kontrollált vizsgálat kivitelezésében. Összességében elmondhatjuk, hogy a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek speciális befogadáspolitikai és ártámogatási szabályokat igényelnek, melyet a magyar egészség-gazdaságtani irányelvben is rögzíteni szükséges.

Abstract:

Rare diseases denote those illnesses which have a low incidence and cover smaller patient population. We would like to give an overview on the health-economic aspects of pharmaceuticals treatment (orphan drugs) of rare diseases. The aim of our study is to analyze the evaluation and application of scientific evidences regarding orphan drugs and rare diseases. The low number of patients results in problems related to clinical studies, producing significant difficulties in the organization of randomized controlled trials. We can conclude that orphan drugs require special regulation regarding coverage policy and reimbursement, which should be included into Hungarian health economics guideline.

VIII. évfolyam

2009. / / Május


Cikk Szerző(k)
Beköszöntő Dr. Battyáni István
Az egészségügy 2008-ban: bukott reformkísérlet után II. Dr. Sinkó Eszter
Hatékonyabbá tehetők-e a magyar generikus gyógyszerpiacok? Németh Gergely, Szentes Balázs, Szigeti Szabolcs, Dr. Molnár Márk Péter
Az év gyógyszere 2008-ban IME Szerkesztőség
A betegszállítás kapacitás és teljesítmény adatai 2007. január – 2008. július I. rész Kiss Zsolt, Pázmány Krisztina, Falusi Zsófia, Dr. Kőrösi László
Bevezető az Egészség-társadalom rovathoz
Csökkenő kardiovaszkuláris mortalitás, javuló életkilátások, új epidemiológiai korszak kezdete Magyarországon Józan Péter
A kardiovaszkuláris betegségek aktuális epidemiológiai adatai, trendjei és prevenciós stratégiája Magyarországon Prof. Dr. Kékes Ede
A hipertónia mint kardiovaszkuláris kockázati tényező Dr. Alföldi Sándor
A diszlipidémia rizikófaktor szerepe napjainkban Dr. Császár Albert
Szívügyeink – megéri-e a megelőzés? Dohányzás, a kardiovaszkuláris rizikótényező Dr. Kovács Gábor
A szívkoszorúér-betegség korai észlelésének gazdasági szimulációs modellje Pharm.D. M. S. Pankaj A. Patel, M. Sc. Daniel Jackson, Ph.D. M. B. A. Erdogan Cesmeli
Tudományos bizonyítékok alkalmazása és értékelése a ritka betegségek gyógyszeres kezelésében az egészségügyi döntéshozatal szempontjából Prof. Dr. Boncz Imre
Betegadatok lekérdezése mobiltelefonon keresztül Fésüs Péter, Molnárné Nagy Mária
Az ágazati elvárások és az informatikai megoldásokBeszámoló az IME VII. Infokommunikációs Konferenciájáról, 1. rész Dévényi Dömötör
Szerző Intézmény
Prof. Dr. Boncz Imre Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem

[1] Mogyorósy Zsolt: A ritka betegségek gyógyításának lehetőségei: gondolatok az orphan gyógyszerek fejlesztése és támogatása kapcsán. Egészségügyi Menedzsment, 2001, 3(6):53-57.
[2] Oxford Centre for Evidence-based Medicine, http://www.cebm.net/index.aspx?o=1025, accessed: 15 April 2009
[3] Scottish Intercollegiate Guideline Network, SIGN, www.sign.ac.uk, accessed: 15 April 2009
[4] European Medicines Agency (EMEA). Guideline for good clinical practice ICH Harmonised Tripartite Guideline. July 2002
[5] Food and Drug Administration (FDA).Guidance for Industry E6 Good Clinical Practice: Consolidated Guidance. http://www.fda.gov/cber/guidelines.htm
[6] WHO.Guidelines for good clinical practice (GCP) for trials on pharmaceutical products. WHO Technical Report Series, No. 850, 1995, Annex 3
[7] Boncz I.: Az orphan drug problémakör egészség-gazdaságtani megközelítése. IME – Az egészségügyi vezetők szaklapja, 2008;7(2):36-43.
[8] Ratain MJ, Eisen T, Stadler WM, Flaherty KT, Kaye SB, Rosner GL, Gore M, Desai AA, Patnaik A, Xiong HQ, Rowinsky E, Abbruzzese JL, Xia C, Simantov R, Schwartz B, O’Dwyer PJ.: Phase II placebo-controlled randomized discontinuation trial of sorafenib in patients with metastatic renal cell carcinoma. J Clin Oncol. 2006;24(16):2505-12.
[9] Kane RC, Farrell AT, Saber H, Tang S, Williams G, Jee JM, Liang C, Booth B, Chidambaram N, Morse D, Sridhara R, Garvey P, Justice R, Pazdur R.: Sorafenib for the Treatment of Advanced Renal Cell Carcinoma. Clin Cancer Res. 2006;12(24):7271-8.
[10] Escudier B, Eisen T, Stadler WM, Szczylik C, Oudard S, Siebels M, Negrier S, Chevreau C, Solska E, Desai AA, Rolland F, Demkow T, Hutson TE, Gore M, Freeman S, Schwartz B, Shan M, Simantov R, Bukowski RM; TARGET Study Group. Sorafenib in advanced clear-cell renal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2007;356(2): 125-34.
[11] Center for Drug Evaluation and Research approval package for application number NDA 21-923 Medical Reviews. http://www.fda.gov/cder/foi/nda/2005/021923_s000_Nexavar_MedR.pdf accessed 15 April 2009
[12] Robert J. Motzer, M. Dror Michaelson, Bruce G. Redman, et al.: Activity of SU11248, a Multitargeted Inhibitor of Vascular Endothelial Growth Factor Receptor and Platelet-Derived Growth Factor Receptor, in Patients With Metastatic Renal Cell Carcinoma. J Clin Oncol, 2006, 24:16-24.
[13] Robert J. Motzer; Brian I. Rini; Ronald M. Bukowski; et al.: Sunitinib in Patients With Metastatic Renal Cell Carcinoma. JAMA. 2006;295(21):2516-2524
[14] Center for Drug Evaluation and Research approval package for application number NDA 21-938 (GIST) NDA 21-968 (MRCC) Medical Reviews. http://www.fda.gov/cder/foi/nda/2006/021938_S000_Sutent_MedR.pdf. accessed 15 April 2009
[15] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Kidney Cancer. V.2.2009. http://www.nccn.org/professionals/physician_gls/PDF/kidney.pdf accessed 22 April 2009
[16] National Cancer Institute. Renal Cell Cancer Treatment (PDQ(r)) http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/renalcell/HealthProfessional/page9. accessed 22 April 2009
[17] Choueiri TK: Metastatic renal cell carcinoma: A guide to therapy based on current evidence. Urology Annals, 2009, 1(1): 9-14.