Új típusú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vizsgálatával és alkalmazásával kapcsolatos tudományos, gazdasági és etikai kihívások

Cikk címe: Új típusú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vizsgálatával és alkalmazásával kapcsolatos tudományos, gazdasági és etikai kihívások

Szerzők: Dr. Kerpel-Fronius Sándor

Intézmények: Semmelweis Egyetem Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet

Évfolyam: XVIII. évfolyam

Lapszám: 2019. /

Oldal: 50-55

Terjedelem: 6

Rovat:

Alrovat:

Absztrakt:

Az új típusú fejlett terápiás készítmények számos új gyakorlati problémát vetnek fel a gyógyszeripar és az egészségügy számára egyaránt. A fejlett terápiás készítmények körébe tartozik a génterápia, a szomatikus sejtterápia, módosított sejteket vagy szöveteket tartalmazó készítmények, továbbá az orvostechnikai eszközök és fejlett terápiás készítmények kombinációja. Gyakran a betegek számára egyedileg kell a terápiás készítményeket elkészíteni. A kereskedelmi forgalomban lévő génterápiás készítmények a piacon lévő legdrágább gyógyszerek közé tartoznak. Árképzésük számos etikai problémát vet fel. e készítmények klinikai vizsgálatához és későbbi alkalmazásához mutidiszciplináris-multiprofesszionális klinikai munkacsoportokra van szükség. A munkacsoportok fenntartása, üzemeltetése jelentős gazdasági kihívást jelent a gyógyszerfejlesztők és a későbbi klinikai alkalmazók számára. Nyilvánvaló, hogy a multiprofesszionális munkacsoportok orvos és nem-orvos tagjainak közösen kell viselniük a beavatkozások szakmai és etikai felelősségét. Az International Federation of Associations of Pharmaceutical Physicians (IFAPP) 2018-ban közreadott „Nemzetközi etikai keretrendszere” részletes támogatást igyekszik nyújtani ilyen komplex csoportok klinikai munkája során felmerülő etikai problémák megoldásához.

Abstract:

Financial and ethical challenges are related to the cli ni – ca l development and application of new types of advanced medicinal products. New types of drugs, especially the advanced therapy medicinal products create many new practical problems for both the pharmaceutical industry and the healthcare. Gene and somatic cell therapy medicines, as well as tissue-engineered medicines, the combination of advanced medicinal products with medical devices belong to this large group of products. Frequently the medicines have to be prepared indivi – dually for the patients considering their biological characteristics. The gene therapy products belong to the most expensive drugs on the market. Several ethical concerns are rising related to their extreme high prices. Multidisciplinary-multiprofessional teams are needed for the clinical development and later application of these complex drugs. The professional support and maintenance of the activities of such clinical teams provide a great financial burden both for the pharmaceutical industry and later for the hospitals. It is evident that the medically and non-medically qualified members of such complex clinical teams must share the professional and ethical responsibilities of their clinical work. The „International Ethical Framework” published by the International Federation of Associations of Pharmaceutical Physicians (IFAPP) in 2018, intended to provide detailed support for solving the ethical issues related to the work of such complex multidisciplinary-multiprofessional clinical teams.

XVIII. évfolyam

2019. / / Szeptember


Cikk Szerző(k)
Beköszöntő Béres Margit, Dr. Ari Lajos
Tartalom IME Szerkesztőség
Az egészségi állapot szerepe a gazdasági növekedésben Asztalos Péter
A Betegségek Nemzetközi Osztályozása, 11. verzió, 3. rész: A BNO-11 kódrendszer szerkezete és a kódok kombinálhatósága – kulcs a különböző orvosi információrendszerek összekapcsolhatóságához Dr. Balkányi László
Felmérés az egészségünkről OGYÉI Kommunikációs Iroda
A funkcióképesség kódolása a Betegségek Nemzetközi Osztályozása 11. verziójában Dr. Kullmann Lajos
Felmérés az egészségünkről című cikk folytatása 11. oldalról OGYÉI Kommunikációs Iroda
A jógyakorlatok szerepe a módszertani levelek implementációjában Dr. Benyó Mátyás
Kormányzati és szakmai párbeszéd indult a GYSE támogatási rendszer átalakítása érdekében IME Szerkesztőség
A Magyar Járóbeteg Szakellátási Szövetség állásfoglalása 2019. szeptember 11., Balatonfüred A Magyar Járóbeteg Szakellátási Szövetség Közgyűlése
Kormányzati és szakmai párbeszéd indult a GYSE támogatási rendszer átalakítása érdekében című cikk folytatása a 17. oldalról IME Szerkesztőség
A biofilm klinikai jelentősége Dr. Lakatos Botond
Lelki egészségnap a Debreceni Alapellátási és Egészségfejlesztési Intézet szervezésében IME Szerkesztőség
Biolumineszcens monitoring eszközök alkalmazhatósága az ápolói gyakorlatban, különös tekintettel az egészségügyi ellátással összefüggő fertőzések megelőzésére Kiss-Orosz Józsefné, Rajki Veronika, Kádár László
XIX. Vezetői eszköztár – Kontrolling Konferencia 2019. december 3. (kedd) IME Szerkesztőség
Betegbiztonsági szakértelem a Semmelweis Egyetem Egészségügyi Közszolgálati Karán Dr. Lám Judit, Dr. habil. Belicza Éva
VIII. IME Országos Infekciókontroll Továbbképzés és Konferencia 2019. október 16-17. (szerda-csütörtök) IME Szerkesztőség
A LINK2019 Budapest Kongresszusról Dr. Bánky Balázs
Látszik a jövőkép, csak ki kell várni… IME Szerkesztőség
Menni, maradni, vagy megújulni? Előrelépési irányok a Debreceni Tüdőgyógyászati Klinikán Dr. Bittner Nóra
Szerző Intézmény
Dr. Kerpel-Fronius Sándor Semmelweis Egyetem Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet

[1] European Community. (2004). DIRECTIVE 2001/83/EC ON THE COMMUNITY CODE RELATING TO MEDICINAL PRODUCTS FOR HUMAN USE as amended by Directive 2002 / 98 / EC of the European Parliament and of the Council of 27 January. Official Journal of the European Union, (November 2001), 67–128.
[2] REGULATION (EC) No 1394/2007 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 13 November 2007 On advanced therapy medicinal products and amending Directive 2001/83/EC and Regu – lation (EC) No 726/2004
[3] Mukherjee S. (n.d.): The Promise and Price of Cellular Therapies. The New Yorker. Retrieved from https://www. newyorker.com/magazine/2019/07/22/the-promise-andprice- of-cellular-therapies. Megtekintve:2019.09.20.
[4] Gene therapy’s next instalment. (2019). Nature Bio – technology, 37:697–697. https://doi.org/10.1038/s41587- 019-0194-z Megtekintve:2019.09.20.
[5] Iqvia Institute, Aitken M and Kleunrock M: Orphan Drugs in the United States. 2018. https://www.iqvia.com/-/media/ iqvia/pdfs/institute-reports/orphan-drugs-in-the-unitedstates- growth-trends-in-rare-disease-treatments.pdf5. Megtekintve:2019.09.20.
[6] European Medicines Agency. Orphan designation: Over – view. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/ overview/orphan-designation-overview Megtekintve 2019. 09.20.
[7] High KA and Roncarolo MD: Gene Therapy. New Engl J Med 381: 455-464, 2019; DOI: 10.1056/NEJMra 1706910
[8] Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, Rodino- Klapac LR, Prior TW, Kaspar, BK). Single-Dose Gene- Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. New England Journal of Medicine, 377(18), (2017) 1713– 1722. doi:10.1056/NEJMoa1706198
[9] Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA et al.: Safety and Efficacy of Gene Transfer for Leber’s Congenital Amaurosis. N Engl J Med. 2008;358(21):2240-2248. doi:10.1056/NEJMoa0802315
[10] Ribeil J-A, Magnani A, Magrin E et al.: Gene therapy in a patient with sickle cell disease. N Engl J Med. 2017;376(9):848-855. doi:10.1056/NEJMoa1609677
[11] Locatelli F, Walters MC, Kwiatkowski JL et al.: Lentiglobin Gene Therapy for Patients with Transfusion- Dependent β-Thalassemia (TDT): Results from the Phase 3 Northstar-2 and Northstar-3 Studies. Blood. 2018;132(Suppl 1):1025-1025. doi:10.1182/BLOOD- 2018-99-1126P
[12] CAR T cells: Engineering Patient’s Immune Cells to Treat Their Cancer. National Cancer Institute. https://www. cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells
[13] Morgan MA, Schambach A: Chimeric Antigen Receptor T Cells: Extending Translation from Liquid to Solid Tumors. Hum Gene Ther. 2018;29(10):1083-1097. doi:10.1089/hum.2017.251
[14] Hartmann J, Schüßler‐Lenz M, Bondanza A, Buchholz CJ: Clinical development of CAR T cells-challenges and opportunities in translating innovative treatment concepts. EMBO Mol Med. 2017:e201607485. doi:10. 15252/emmm.201607485
[15] Carroll J: Gene therapies seize the top of the list of the most expensive drugs on the planet and that trend has just begun. https://endpts.com/gene-therapies-seize-thetop- of-the-list-of-the-most-expensive-drugs-on-the-planet- and-that-trend-has-just-begun/S
[16] Rao VK, Kapp D, Schroth M: Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy: An Emerging Treatment Option for a Devastating Disease. J Manag Care Spec Pharm. 2018;24(12-a Suppl):S3-S16. doi:10.18553/jmcp.2018. 24.12-a.s3
[17] Helping to accelerate cures: Regulating the rapidly evolving field of cell and gene therapies. Interview with Peter Marks of the US Food and Drug Administration. https:// www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-andmedical- products/our-insights/helping-to-acceleratecures- regulating-the-rapidly-evolving-field-of-cell-andgene- therapies Megtekintve 2019.09.20
[18] Institute for Clinical and Economic Review (ICER): Spinraza and Zolgensma for Spinal Muscular Atrophy: Effectiveness and Value. 2018. https://icer-review.org/ wpcontent/uploads/2018/07/ICER_SMA_Final_Evidence _Report_040319.pdf Megtekintve 2019.09.20
[19] Novartis rolls out its next big drug at a price of $2.12M – let the gene therapy pricing debate begin. https:// endpts.com/novartis-rolls-out-its-next-big-drug-at-aprice- of-2-12m-let-the-gene-therapy-pricing-debatebegin/ Megtekintve 2019.09.20
[20] ICER Comments on the FDA Approval of Zolgensma for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy. https://icerreview. org/announcements/icer_comment_on_zolgensma _approval/ Megtekintve 2019.09.20
[21] Carroll J: Top 20 players. everybody loves an orphan especially when they come with blockbuster sales and a long run of exclusivity. https://endpts.com/top-20-players-everybody- loves-an-orphan-especially-when-they-come-withblockbuster- sales-and-a-long-run-of-exclusivity/ Megtekintve 2019.09.20
[22] Thomas S, Caplan A: The Orphan Drug Act Revisited. JAMA – J Am Med Assoc. 2019;321(9):833-834. doi: 10.1001/jama.2019.0290
[23] WMA Declaration of Helsinki (2013). Ethical Principles for Medical Research Involving Human Subjects. Available online at: https://www.wma.net/policiespost/ wma-declaration-of-helsinki-ethical-principles-for-medical- researchinvolving-human-subjects/
[24] Kerpel-Fronius S, Becker S, Barrett J et al.: The shared ethical responsibility of medically and non-medically qualified experts in human drug development teams. Front Pharmacol. 2018;9(SEP).doi:10.3389/fphar.2018.00843.
[25] Kerpel-Fronius S, Becker S, Barrett J et al.: IFAPP International Ethics Framework for Pharmaceutical Physicians and Medicines Development Scientists (PPS & MDSS*). https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/ fphar.2018.00843/full#supplementary-material Meg – tekintve 2019.09.20
[26] Gallagher A, Gannon C: Special Report Difficult De cisions in Cancer Care – Conducting an Ethics Case Analysis.