A ritka betegségek területe, mint a szükséges egészségügyi átalakítások modellje

Absztrakt:

A 6000-8000 féle ritka betegséggel összességében már népegészségügyi problémát jelent. Ugyanakkor a minden oldalú erőforráshiány szélsőséges példáját is szolgáltatják, s így az azok megoldására alkalmazott módszerek hasznosíthatók a teljes egészségügyünk, hasonló célú átalakítása során. Esetükben is szükség van a lakossági ráfordítások átstrukturálására, ami még a globális gazdasági válság idején is lehetségessé teszi a fejlesztést a páciensközpontú egészségügyi modell irányába. Mindehhez a 21. századi orvoslás új paradigmájának fő alapelvei nyújtják a keretet: személyre szabott, részvételen alapuló, preventív és proaktív ellátás, mely intervenciók sora helyett folyamatos kapcsolatot tart a páciensekkel. A személyre szabott orvoslás felé vezető úton is úttörőknek számítanak a ritka betegségek, melyek ún. „árva” gyógyszerei a személyre szabott orvoslás előfutárainak tekinthetők. A szükséges szemléletmód- változáshoz fontos a betegszervezetek szerepe, amire szintén jó példát szolgáltathat a ritka betegségek területe.

Abstract:

The field of rare diseases as a model for the necessary health care reforms. Affiliation: Hungarian Federation of People with Rare and Congenital Diseases. The 6000-8000 different rare diseases represent already a public health priority on the whole. They are an extreme example of the complete range lack of resources at the same time. Therefore, the same methods applied for the solution of rare diseaseʼs specific problems may be well used during the necessary transformation of health care system for similar goals. It is also necessary in their case to change the structure of health expenditure which makes possible an evolution towards a patient-centred health care model, even during the time of global financial crisis. The main principles of the new paradigm in the 21st century medicine are giving the frame for these changes: personalized, participatory, preventive, predictive and proactive. The new medicine is continuously associated with the patients, instead of separated interventions. The rare diseases, together with their orphan drugs, are also the precursors to personalized medicine, paving the path to this direction. The role of patient organizations is vital for the necessary change in the attitude, and the field of rare diseases represents a good example for this change, too.