Az orphan drug problémakör egészség-gazdaságtani megközelítése

Cikk címe: Az orphan drug problémakör egészség-gazdaságtani megközelítése

Szerzők: Prof. Dr. Boncz Imre

Intézmények: Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem

Évfolyam: VII. évfolyam

Lapszám: 2008. /

Oldal: 36-43

Terjedelem: 8

Rovat:

Alrovat:

Absztrakt:

A ritka betegségek azon betegségeket jelölik, melyek alacsony gyakorisággal fordulnak elő, vagyis kisebb betegpopulációt érint megjelenésük. Tanulmányunkban áttekintést kívánunk nyújtani a ritka betegségek gyógyszeres kezelésének (orphan drug) speciális egészség-gazdaságtani és ártámogatási vonatkozásairól. Jó közelítéssel elmondható, hogy az alacsonyabb prevalencia egyértelműen a magasabb árral jár együtt. Ez egyben azt is jelenti, hogy a költség-hatékonysági érték igen magas lesz, ami a szokásos „standard küszöbértékeket” jelentősen meghaladja. Az alacsony betegszám ugyancsak problémát okoz a klinikai vizsgálatokban, komoly nehézséget jelent például egy randomizált kontrollált vizsgálat kivitelezésében. Összességében elmondhatjuk, hogy a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek speciális befogadáspolitikai és ártámogatási szabályokat igényelnek, melyet a magyar egészség-gazdaságtani irányelvben is rögzíteni szükséges.

Abstract:

The term of rare diseases is used to describe diseases with low prevalence, where only a few number of individuals are affected. The aim of this paper is to give an overview about those special considerations surrounding the health technology assessment (HTA) and reimbursement of orphan drugs. Due to the low prevalence of the diseases, the treatments are very often having higher prices. With other words, under the current standards of performing HTA an additional unit of health gain often can be achieved for a higher cost. Therefore orphan drugs do not usually meet the current threshold criteria of being cost-effective. Moreover, because of the small number of patients available for clinical studies, it is rather difficult to design and conduct randomized controlled trials. We conclude that orphan drugs require special considerations in HTA and funding, moreover these issues are necessary to be addressed to the Hungarian guideline of health technology assessment as well.

VII. évfolyam

2008. / / Március


Cikk Szerző(k)
Beköszöntő Dr. Rácz Jenő
Az egészségbiztosítási pénztárakról szóló törvénya szolgáltatók szemszögéből Prof. Dr. Gaál Péter
Egészségbiztosítási reform: tőkebevonás vagy forráskivonás? Dr. Bacskai Miklós
Medicina2000 elnökségi állásfoglalása a vizitdíj eltörlése után kialakult finanszírozási helyzetről Medicina 2000 Poliklinikai és Járóbeteg Szakellátási Szövetség
Megszüntető határozatot hozni könnyű, felszámolni nehéz Interjú Kárpáti Zsuzsával, az EKI főigazgatójával Nagy András László
Kódolás és finanszírozási adatszolgáltatás kiszervezéssel Dr. Szummer Csaba, Dr. Fendler Judit
Összefoglaló az IME III. Regionális Egészségügyi Konferenciájának Dr. Dózsa Csaba, Borcsek Barbara
Cél: Diplomás ápolóként az Egyesült Államokba Pozsgai László Ádám
Az orphan drug problémakör egészség-gazdaságtani megközelítése Prof. Dr. Boncz Imre
Vakcináció: a megtérülő befektetés – Egy védőoltás-konferencia margójára Boromisza Piroska
Ámokfutás után részleges korrekció a gyógyászati segédeszköz-ellátásban Dr. Tóth Zoltán, Barcsay András
Kockázat alapú cukorbeteg-szûrés indul IME Szerkesztőség
eVITAprogram – életviteli technológiák és alkalmazásokInterjú Somody Imrével, a Stratégiai Testület és Alföldi Istvánnal, az Operatív Testület elnökével Nagy András László
Összefoglaló az IME III. Regionális Egészségügyi Konferenciájának Király Gyula
Útban a világ elitegyetemei közé Dr. Fésűs László rektor a Debreceni Egyetem jövőképéről Boromisza Piroska
Szerző Intézmény
Prof. Dr. Boncz Imre Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem

[1] Mogyorósy Zs.: A ritka betegségek gyógyításának lehetőségei: gondolatok az orphan gyógyszerek fejlesztése és támogatása kapcsán. Egészségügyi Menedzsment, 2001, 3(6):53-57.
[2] FDA. Orphan Drug Act. http://www.fda.gov/orphan/oda.htm
[3] Regulation (EC) no. 141/2000 of the European Parliament and the Council of 16 December 1999 on Orphan Medicinal Products. http://europa.eu.int/eur-lex/lex/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=CELEX.32000R0141:EN.HTML
[4] Az Európai Parlament és a Tanács 141/2000/EK rendelete (1999. december 16.) a ritka betegségek gyógyszereiről. Az Európai Unió Hivatalos Lapja. 2000.1.22. 15/5. kötet. 21-25.
[5] Rare Diseases Task Force. Centres of Reference for Rare Diseases in Europe: State-of-the-art in 2006 and Recommendations of the Rare Diseases Task Force. 2006 December
[6] Alcimed. Study on orphan drugs. Paris: Alcimed, 2005.
[7] Stolk EA, Busschbach JJ, CaffaM, et al. Cost utility analysis of sildenafil compared with papaverine-phentolamine injections. BMJ. 2000,320:1165-1168.
[8] Drummond MF, Wilson DA, Kanavos P, Ubel P, Rovira J. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. Int J Technol Assess Health Care. 2007, 23(1):36-42.
[9] Christopher McCabe, Karl Claxton, Aki Tsuchiya. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ 2005,331,1016-1019.
[10] Stolk P, Willemen MJC, Leukens HGM. „Rare essentials”: drugs for rare diseases as essential medicines. Bulletin of the WHO, 2006, 84:745-751.
[11] Yann Le Cam. How to improve patients’ access to orphan drugs in Europe? Report of the sixth EPPOSIworkshop on partnering for rare disease therapy development. European Platform for Patients’ Organisations, Science and Industry (EPPOSI) London, 25-27 October 2005.
[12] Irina Kesselman, Deborah Elstein, Avi Israeli, Raul Chertkoff, Ari Zimran. National health budgets for expensive orphan drugs: Gaucher disease in Israel as a model. Blood Cells, Molecules and Diseases, 2006, 37:46-49.IME VII. ÉVFOLYAM 2. SZÁM 2008. MÁRCIUS 43
[13] M. Mrsic, A. Stavljenic-Rukavina, K. Fumic, B. Labar, V. Bogdanic, K. Potocki, I. Kardum-Skelin, D. Rovers, Management of Gaucher disease in a post-communist transitional health care system: Croatian experience, Croat. Med. J. 44 (2003) 606-609.
[14] James W. Dear, Pajaree Lilitkarntakul & David J. Webb. Are rare diseases still orphans or happily adopted? The challenges of developing and using orphan medicinal products. Br J Clin Pharmacol, 2007, 62(3): 264-271.
[15] McCabe C, Klaxton K, Tsuchiya A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? http://www.bmj.com/cgi/content/full/331/7523/1016/DC1. BMJ on-line (2005,331:1016-1019)
[16] Amanda Burls, Daphne Austin and David Moore. Commissioning for rare diseases: view from the frontline. BMJ 2005,331,1019-1021.
[17] National Institute for Health and Clinical Excellence. Appraising Orphan Drugs. NICE, 2005.
[18] OEP. www.oep.hu, OEP£20070813£CENTRUMTORZS £KIHIRDETENDO.XLS
[19] Major Z. A LXXII. Egészségbiztosítási Alap fejezet 2006. évi költségvetésének végrehajtása. OEP, 2007. május
[20] OEP Gyógyszerügyi Főosztály. Gyógyszertárak támogatott gyári gyógyszerforgalma. 2006.01. – 2006.12. v2.1, 2007.02.09.
[21] Healthware. A Nexavar (sorafenib) hazai költséghatékonysági vizsgálata. 2007. július
[22] Az Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve az egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez, Egészségügyi Közlöny 2002/11. szám, 2002. május 23.
[23] Domak I. Ritka betegségek kora. http://azentestem.hu/index.php?cat=1&art=92