Ritka betegségek gyógyszereinek egészség-gazdaságtani vonatkozásai

Absztrakt:

A ritka betegségek gyógyszerei (orphan drugs) a nem több mint 5/10.000 lakost érintő, súlyos/életet veszélyeztető kórképek kezelésére szolgálnak. Az utóbbi időben az unió orphan drug-okat érintő gyógyszerpolitikájának következményeként a központi forgalomba hozatali engedélyt szerző árva gyógyszerek száma dinamikusan növekszik. A hozzáférés biztosítása azonban továbbra is tagállami kompetencia, ami magyarázatot adhat az unión belül tapasztalható jelentős egyenlőtlenségekre. Az ESKI Technológia-értékelő Irodája számos orphan készítmény esetében végezte el a társadalombiztosítási befogadási kérelmek értékelését. Jelen cikk az orphan készítmények értékelése során szerzett tapasztalatokat mutatja be. A támogatás odaítélésében szerepet játszó relatív hatásosság, terápiás költség és költségvetési hatás, valamint költséghatékonyság értékelésénél az iroda az árva gyógyszerek valamennyi – a cikkben bemutatásra kerülő – sajátosságával szembesült. A cikk végén a szerzők összefoglalásként megállapítják, hogy a normál eljárás keretében alkalmazott értékelési kritériumok jól alkalmazhatóak a klasszikusan értelmezett orphan drug-ok esetében is, illetve kitérnek az „árva gyógyszerek“ területén a jövőben várható/kívánatos változásokra.

Abstract:

Orphan medical products are applicable for diagnosis, prevention or treatment of a life-threatening or chronically debilitating condition affecting not more than five in 10 thousand people. As a consequence of the European Union drug policy, the number of orphan drugs receiving marketing authorization has been dynamically increased. However, providing access to them remained the competence of the member states, which may explain the significant inequalities within the Union. The Hungarian Office of Health Technology Assessment (ESKI) has been completed the evaluation of several applications for national insurance reimbursement. This article summarises the experiences gained during the evaluation of these orphan medical products. We present most of the specialties we faced during our assessments. Relative efficacy, cost of treatment, budget-impact and cost-effectiveness of orphan medical products are playing important role in the reimbursement decision making. The authors conclude the evaluation criteria was used during the „normal” assessment procedure is well applicable for classical orphan drugs, and they also mention the expected/ desirable future changes of this area.